概述
HOX 和 MEIS1 家族基因的异常表达（如 KMT2A 重排、NUP98 重排或 NPM1 突变的白血病中所见）会导致分化停滞和白血病发展。HOX 家族基因是生理造血的重要守门人，其表达受 KMT2A 和 menin 之间的相互作用调节。menin 抑制剂阻断这种相互作用，下调 MEIS1 和其他转录因子的异常表达，从而释放分化阻断。menin 抑制剂对 KMT2A 重排和 NPM1 突变的急性白血病表现出显著的临床疗效，有望满足各种儿童白血病亚型的未满足需求。在这项合作计划中，儿科和成人血液学家/肿瘤学家以及干细胞移植医生联合他们的专业知识，探索 menin 抑制剂在国际儿童白血病治疗中的潜力。本文致力于提供全面的脑膜素抑制剂临床概述，整合临床前证据和正在进行的全球临床试验的见解。此外，我们提出未来国际化、包容性和高效的临床试验设计，将儿科人群纳入成人试验，以确保所有患有脑膜素依赖性白血病的儿童和青少年都能广泛获得这种有希望的治疗方法。
