罕见病超药品说明书用药专家共识（血液系统·2024版）

药品说明书作为临床用药的重要依据，是指导临床医师与药师合理使用药品的法定标准。随着罕见病诊疗技术的不断发展，受限于罕见病药品说明书更新速度，药品在相关国内外诊疗指南以及临床实际应用中存在一定超药品说明书使用的情况。此外，由于罕见病患者人群的特殊性，在诊疗过程中出现超药品说明书用药的情况常常无法避免。为进一步规范血液系统罕见病超药品说明书用药的管理，更好地协助广东省内各医疗机构备案药品超说明书使用，促进合理用药，由广东省药学会罕见病专家委员会组织有关专家编写了该共识》，旨在提供血液系统罕见病诊疗中常用且有参考价值的药品超说明书使用的循证医学证据，规范相关药品超说明书使用，加强特殊人群个体化治疗中的药学监督管理。在遵循国家、地方政府及医疗单位有关法律法规的前提下，降低医疗机构及医务人员的执业风险，为提高药品治疗有效性、安全性提供循证参考依据。