脊髓性肌萎缩症临床实践指南

脊髓性肌萎缩症( SMA) 是由于脊髓前角及α 运动神经原退化变性，导致近端肢体及躯干进行性、对称性肌无力和肌萎缩的神经变性病。本文由12 位SMA 专家，通过线上会议进行证据到推荐意见(EtD) 的讨论和表决，最终形成了SMA 药物干预后的生存及运动功能评价的推荐意见。