儿童脊髓性肌萎缩症疾病修正治疗药物医药共管临床指引

脊髓性肌萎缩症是一种主要发病于儿童期的神经肌肉退行性罕见病，致残致死率高。疾病修正治疗(DMT)药物通过影响病理生理过程，对疾病进程产生有益影响，临床上可改善患儿运动能力，需进行长期随访并监测其疗效及不良反应。建立医师－药师协作管理标准化流程，整合双方专业特长，可提升DMT药物临床合理应用水平，最终改善患儿长期预后。