儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜诊断与治疗专家共识

儿童遗传性血栓性血小板减少性紫癜（hTTP）是一种少见但严重，甚至可致命的儿童血栓性微血管病，其发病机制为血管性血友病因子裂解酶（ADAMTS13）基因突变所导致的ADAMTS13活性持续严重缺乏。相较于成人，儿童期起病的hTTP更易出现脑或肾远期并发症，对预防性替代治疗的需求更迫切。本共识涵盖hTTP的定义、诊断、鉴别诊断及治疗，旨在为中国儿科医师开展儿童hTTP规范化诊治提供参考。