概述
基因疗法已成为镰状细胞病 (SCD) 患者的一项变革性治疗选择，近期监管部门的批准标志着临床治疗的关键性转变。然而，患者筛选、干细胞动员、制备、预处理以及长期随访的复杂性凸显了标准化、循证指导的必要性。这份共识文件基于早期临床经验，由美国移植与细胞治疗学会和国际细胞与基因治疗学会共同制定，为 SCD 体外基因疗法的临床应用提供了切实可行的建议。重点领域包括：适应症评估、与异基因造血干细胞移植的比较、动员和分离策略、清髓性化疗预处理、生育力保存、心理社会关怀、制备质量指标以及对远期效应的终身监测。这些建议旨在协调临床实践，支持医患共同决策，并促进 SCD 患者安全、公平、持久地接受基因治疗。
