2026 NHLBI专家共识：镰状细胞病基因治疗试验通用数据元素

美国国家心肺血液研究所发起的“治愈镰状细胞计划（CureSCi）”制定镰状细胞病（SCD）基因疗法通用数据元素（CDE），以提升研究互操作性与荟萃分析能力。项目组建5个工作组，整合现有权威标准，历时一年半形成统一数据定义与变量清单，并纳入公众评议反馈。CDE及42项评估工具、49个病例报告模板已公开可及。该标准基于现有共识，可支撑多中心研究，提升数据质量与结果可比性，助力SCD基因疗法研发及青年研究者培养。