概述
自2019年美国血液学会(ASH)ITP指南发布以来,新临床试验完成且新治疗药物上市。本指南为2019版指南的重点更新,聚焦成人原发性ITP的初始及二线治疗。ASH组建多学科指南专家组(含2位患者代表),俄克拉荷马大学支持系统综述(检索至2025年7月19日),采用GRADE方法(含多重比较EtD框架)制定推荐并公开征求意见。核心新推荐包括:(1)初始治疗建议利妥昔单抗+糖皮质激素或促血小板生成素受体激动剂(TPO-RA)+糖皮质激素,而非单用糖皮质激素(有条件推荐,低确定性证据);(2)一线糖皮质激素治疗失败后,强烈推荐TPO-RA(中等确定性证据),有条件推荐利妥昔单抗(低确定性证据);(3)对不适合或拒绝上述药物的患者,有条件推荐BTK抑制剂、MMF或SYK抑制剂(极低确定性证据);(4)就脾切除及TPO-RA转换发布良好实践声明。指南强调医患共同决策,优先考虑出血、疲劳、生活质量等患者重要结局