概述
运甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病 (ATTR-CM) 是一种进行性致命性疾病,需要早期诊断、管理和特异性治疗。新的疾病缓解疗法的出现使成功的治疗成为现实。转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病可能与年龄相关(野生型)或由 TTR 基因突变引起(基因、遗传型)。它是一种全身性疾病,虽然遗传形式可能表现出多种症状,但通常存在主要的心脏表型。本文旨在概述 ATTR-CM 淀粉样变性,重点关注心脏受累,这是预后的最关键因素。鉴于特定治疗在疾病早期阶段更有效,它将讨论早期诊断和患者管理的可用工具,并将强调多学科方法和专门淀粉样变性中心的重要性。