概述
伊立替康为拓扑异构酶 I 抑制剂，包含普通与聚乙二醇化两种剂型：普通剂型获批晚期结直肠癌单药或联合治疗，临床亦超适应症用于胃肠道肿瘤、胶质母细胞瘤及肉瘤等；聚乙二醇化剂型仅获批联合治疗成人转移性胰腺腺癌。该药活性代谢产物 SN-38 经 UGT1A1 酶灭活，UGT1A1 基因多态性会造成酶活性差异，双变异携带者代谢能力弱，用药毒性风险显著升高。指南推荐上皮恶性肿瘤患者条件允许时行 UGT1A1 药物基因组检测；代谢缺陷者首周期伊立替康减量 30%，后续依据耐受与中性粒细胞计数调整剂量，因证据不足，暂不针对肉瘤等罕见肿瘤给出用药建议。本指南契合国际同类规范，临床医师仍需个体化权衡利弊，优化方案兼顾疗效与用药安全。
