慢性髓性白血病（儿童）

儿童慢性髓细胞性白血病（chronic myelogenous leukemia，CML）常称为慢性粒细胞白血病，是发生于儿童的骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，特征是染色体 t（9；22）（q34；q11）形成费城染色体（Philadelphia chromosome，Ph 染色体）和 BCR‑ABL1 融合基因。

儿童 CML 的自然病程包括 CML 慢性期（CML chronic phase，CML‑CP）、CML 加速期（CML accelerated phase，CML‑AP）、CML 急变期（CML blast phase，CML‑BP），分期标准见「诊断」。与成人 CML 相比，儿童 CML 侵袭性更强，如白细胞计数更高、血小板计数更高、巨脾比例及初诊时为 CML‑AP、CML‑BP 的比例更高^[1]，更易形成 P190 融合蛋白，且儿童 CML‑BP 以急性淋巴细胞白血病急性变（急淋变）更多见^[2-3]。

酪氨酸激酶抑制剂（tyrosine kinase inhibitors，TKI）药物是 CML 的一线治疗药物。

儿童 CML 是一种罕见疾病，全球年发病率为（0.6~1.2）/100 万，发病率与年龄呈正相关，在<15 岁儿童中，CML 占白血病的 2%~3%，在 15~19 岁青少年中，CML 占白血病的 9%^[1]，全部 CML 患儿中男女发病比例为 1.34：1^[4-5]。